UNC 健康 Care

“交谈创新:”有前途的药物试验在镰状细胞治疗患者痛苦的危机UNC血液学

肯尼斯ataga,医学博士,教授,医学UNC学校,在最近精选 “交谈创新”的视频片段 通过血液学(灰)美国社会产生的。

ataga的实验室一直在研究crizanlizumab为患者镰状细胞病,其影响估计80,000人在美国治疗。与一列中的视频一致 在血液科 关于ataga的crizanlizumab研究,范德比尔特医学中心的Michael debaun执笔,博士,公共卫生硕士,卓越的镰状细胞病的范德比尔特梅哈里中心的儿科医学教授,和导演。

在视频中,ataga股他的实验室的新策略与急性疼痛事件患者的镰状细胞病,是世界上最常见的遗传性疾病之一,它影响到全球数百万的人打交道。镰状细胞病是一种遗传性血液疾病,导致贫血和由于镰刀形红细胞和白血细胞附着到小血管,其块血液流向下游器官并发症。这导致痛苦的危机事件,导致反复住院,并可能导致多器官功能障碍而死亡。

“患者的镰状细胞病礼物的首要原因,患者的镰状细胞病通常会寻求医疗服务提供者痛苦的危机,” ataga,联合国军司令部的综合镰状细胞项目负责人说。 “有治疗痛苦的危机两种基本方法。其中之一是干预型的方法,其中医生尽量缩短痛苦的危机持续的时间,一旦它持续的“。

“痛苦的危机患者的镰状细胞病礼物的首要原因,患者的镰状细胞病通常会寻求医疗服务提供者。”

目前,没有已批准由美国联邦药物管理局(FDA)一个痛苦的危机期间进行干预,但也有一些试验正在进行任何药物,ataga说。

“治疗主要是支持,” ataga说。 “我们给病人止痛药物,静脉输液,氧气可能。根据患者可能有什么并发症,我们可能需要给他们输血“。

治疗的第二方法涉及预防方法,使用用于防止疼痛危象的发生的药物。虽然它已被证明是有效的 - 患者需要住院较少和输血较少 - 患者不断生病,患者仍具有较低的预期寿命高于普通人群,ataga说。

“很明显,我们需要更多的治疗,” ataga说。

在ataga的为期一年的临床试验研究crizanlizumab,将患者分为三组:谁收到crizanlizumab高剂量,那些谁收到了低剂量和那些谁接受安慰剂。

“这不仅是临床意义,但它也是统计学显著,所以我们相当与高兴。”

“我们评估了各种疗效终点,” ataga说。 “我们发现的是,当我们比较每年痛苦的危机中位数价格,有在中谁得到了高剂量治疗的病人相比,谁得到安慰剂的患者痛苦的危机中位数率降低45%。

“这不仅是临床意义,但它也是统计学显著,所以我们相当与高兴。”

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